सार:
अमेरिकी बायोटेक्नोलॉजी कंपनी प्राइम मेडिसिन ने आधिकारिक तौर पर घोषणा की है कि उसने दुनिया का पहला इन-ह्यूमन प्राइम एडिटिंग ड्रग डिलीवरी ट्रायल पूरा कर लिया है।
यह भी पहली बार है कि अग्रणी संपादन तकनीक ने किसी जीवित रोगी में सीधे डीएनए को फिर से लिखा है, जो जीन संपादन के क्षेत्र में एक मील का पत्थर घटना है। परीक्षण में, उन्होंने विल्सन रोग (हेपेटोलेंटिकुलर डिजनरेशन) से पीड़ित एक मरीज को प्रायोगिक दवा PM577a दी।
विल्सन रोग ATP7B जीन में उत्परिवर्तन के कारण होता है। रोगी का यकृत सामान्य रूप से तांबे का चयापचय और उत्सर्जन नहीं कर सकता है, और तांबा जमा होता रहता है, जिससे यकृत और तंत्रिका तंत्र को लगातार नुकसान होता है। मौजूदा समाधानों को केवल दीर्घकालिक दवा द्वारा नियंत्रित किया जा सकता है और इसे ठीक नहीं किया जा सकता है।
, इस थेरेपी का लक्ष्य इस रोगजनक उत्परिवर्तन को ठीक करना है।CRISPR-Cas9 के विपरीत, पायलट संपादन डीएनए के दोहरे पहलुओं को नहीं काटता है। यह जीनोम में "खोजें और बदलें" उपकरण की तरह है। यह आधार संशोधनों को पूरा करने के लिए Cas9 Nickase और रिवर्स ट्रांसक्रिपटेस पर निर्भर करता है। सिद्धांत रूप में, इसमें लक्ष्य से बाहर जोखिम कम है और संपादन अधिक सटीक है।
दवा लिपिड नैनोकणों (एलएनपी) के माध्यम से वितरित की जाती है, अंतःशिरा जलसेक के माध्यम से रक्त में प्रवेश करती है, और डीएनए संशोधन करने के लिए लक्षित तरीके से यकृत कोशिकाओं तक पहुंचती है। यह एक इन विवो संपादन है। शरीर के बाहर संशोधन के लिए कोशिकाओं को हटाने और फिर उन्हें पुनः स्थापित करने की कोई आवश्यकता नहीं है। यदि यह भविष्य में परिपक्व हो जाता है, तो इससे उपचार की लागत में काफी कमी आने और प्रक्रिया सरल होने की उम्मीद है।
यह प्रशासन 5 अक्टूबर को हुआ और यह 1/2 चरण का नैदानिक परीक्षण है। अभी तक केवल प्रशासन का कार्य ही पूरा हो सका है। सुरक्षा और प्रभावशीलता डेटा अभी तक जारी नहीं किया गया है। अनुसंधान परिणामों के पहले बैच की घोषणा 2027 तक होने की उम्मीद नहीं है।
तांबा चयापचय संकेतक, यकृत की स्थिति और संभावित जीन संपादन दुष्प्रभावों को ट्रैक करने के लिए मरीजों को दीर्घकालिक निगरानी से गुजरना होगा।
उद्योग के दृष्टिकोण से, विवो संपादन थेरेपी में सीआरआईएसपीआर ने अतीत में नैदानिक अभ्यास में प्रवेश किया है, लेकिन पायलट संपादन हमेशा प्रयोगशाला चरण में ही रहा है। इस परीक्षण के कार्यान्वयन ने सटीक एकल-आधार आनुवंशिक रोगों के उपचार के लिए एक नई दिशा खोल दी है।
हालाँकि, इस थेरेपी के कुछ जोखिम भी हैं।
एलएनपी डिलीवरी और विवो जीन संशोधन की दीर्घकालिक सुरक्षा अभी भी अज्ञात है,
आधिकारिक लॉन्च से पहले अभी भी लंबी क्लिनिकल परीक्षण अवधि बाकी है।
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